今年值得关注的一个重大转变是，新基医药(Celgene)把诺华(Novartis)从“2020全球销量最大的孤儿药企业”的高位成功击退。业界预测，仅凭新基医药销量最大的来那度胺(Revlimid)就可以帮其实现这一目标。在美国和欧洲，该药目前应用于14种罕见病症的治疗方案中。

　　“孤儿药热”全球蔓延

　　事实上，不少大型制药企业已为其销量最大的药品寻找罕见病适应症，这意味着目前10个最大的孤儿药企业同时也是全球制药巨头。比如，艾伯维(AbbVie)正尝试通过并购交易来稳固其在孤儿药产业的重要地位。得益于并购Pharmacyclics，艾伯维将跻身全球孤儿药销售前20名。

　　这份关于孤儿药市场的报告预测，到2020年，全球孤儿药销量将达到1780亿美元，且孤儿药在制药产业中所占的比值也在逐年上升。今年的报告预测，到2020年，孤儿药将占所有处方药销量总额超过20%，这一比值比evaluatePharma去年19%的预测还稍高一点。

　　孤儿药产业经久不衰的吸引力仍被广泛地肯定，主要原因有：受试者稀少、研发成本较低、病患人群容易定义，而且药品价格的制定可以由企业来主导。目前，由于其服务的是相对小众的患者群体和受试者的稀少，孤儿药研发商已纷纷设法维护这类可以改变患者生存状态的药物的开发成本。

　　报告显示，美国孤儿药临床治疗制定品种数量在2014年上升了12%，达到291个;而欧洲更加明显，上升了62%，达到201个品种。而随着孤儿药品种数量的增加，其价格将更加难以制定。

　　在此背景下，针对药品成本的详细审查越来越严格。尤其是在政策制定者和支付方对药物控费越来越坚决的情况下，孤儿药开发商还必须保证其产品具有足够的创新性且能够帮助降低整体医疗预算。

　　2020年孤儿药市场规模：1780亿美元

　　到2020年，预计全球孤儿药销量将达到1780亿美元;整体处方药市场总值将翻一番;孤儿药销量将占处方药总销量20.2%(不包括仿制药)，而2000年该值仅为6.1%。

　　evaluatePharma基于制药与生物技术企业500强的分析发现，孤儿药市场在2015-2020年间每年将增长11.7%。而整个处方药产业的增长率仅为每年5.9%，前者几乎是后者的两倍。

　　2014年，孤儿药销量达到970亿美元，相较2013年增长了7.7%。而非孤儿药销量仅增长2.0%，达到5760亿美元。

　　2020年孤儿药市场“老大”：新基医药

　　在2020年的销售预测排行榜中，新基医药位列第一，稍高于诺华和百时美施贵宝(Bristol-Myers  Squibb)。亚力兄制药(Alexion)和福泰公司(Vertex)首次进入前20企业排行榜。

　　新基医药连续赶超了前面两个企业，甚至把原先全球首位孤儿药企业诺华推到第二名的位置。

　　排名前四的企业彼此之间的销量差距均在2400万美元之内。其中，新基医药的来那度胺、百时美施贵宝的Opdivo和罗氏美罗华(Rituxan)这些畅销药都分别为公司贡献了大部分的销量。

　　在并购Pharmacyclics之后，艾伯维开始在前20名企业占据一席之地。到2020年，前10企业中将有7家公司成为全球最重要的制药企业。2020年，孤儿药市场前五名企业市场份额预计将占接近32.2%。

　　2020年最畅销孤儿药：来那度胺

　　来那度胺将在2020年成为销量第一的孤儿药，预计其所有适应症销量总和将达100亿美元。2005年12月，这只来自新基医药的孤儿药首次通过审批，适用于骨髓增生异常综合症。此后，来那度胺还陆续通过非霍奇金氏淋巴瘤、多发性骨髓瘤适应症的审批，其他罕见病症的适用研发仍在继续进行。

　　百时美施贵宝的Opdivo获得黑色素瘤的治疗批准，随后又被多项临床指南指定用于或迄今淋巴瘤、小细胞肺癌、肝癌、恶性胶质瘤，2020年全球销量将达82亿美元，相比销量最高的来那度胺还有较大差距。